¿Qué es la terapia genética? – Definición y usos

Comprensión de la terapia genética

Aunque todavía se encuentra en las primeras etapas, la terapia génica es una técnica que trata o previene enfermedades mediante el uso de genes. Todavía queda un largo camino por recorrer hasta que conduzca a métodos consistentemente exitosos y ampliamente utilizados, pero es un área de investigación médica muy prometedora.

El ADN contiene los genes que se modifican como parte de la terapia génica.

Hay tres enfoques básicos para la terapia génica:

• Reemplazar un gen que causa un problema médico por uno que no lo hace
• Desactivación de genes problemáticos
• Agregar nuevos genes al cuerpo humano para ayudarlo a combatir las enfermedades

La terapia génica se puede utilizar en los dos tipos de células del cuerpo humano: las células somáticas, que representan la mayoría de los tipos de células, o las células de la línea germinal, que son células reproductoras. Con la terapia génica de células somáticas, solo se verá afectada la persona cuyas células fueron alteradas. Con la terapia génica de células germinales, las alteraciones genéticas se transmitirán a los hijos de un individuo. Actualmente, la terapia con células somáticas se considera mucho más segura y es el único tipo que se está probando para su uso en humanos.

Las terapias génicas deben introducirse en el organismo de una forma u otra. El método más común es mediante el uso de vectores , que son básicamente transportadores que entregan el gen terapéutico a la célula problemática. Los vectores suelen ser virales, como los virus de ADN y ARN, pero pueden ser no virales, como los liposomas (moléculas de grasa que pueden transportar ADN) o el ADN plasmídico (pequeñas moléculas de ADN en las células), y se pueden administrar de dos formas principales:

• Con la terapia génica somática ex vivo, la célula diana se extrae del cuerpo, se cultiva en un laboratorio con el vector y luego se devuelve al cuerpo.
• Con la terapia génica somática in situ, el vector se introduce directamente en el tejido problemático.

La terapia genética suele introducir genes mediante virus.

Usos de la terapia genética

Los usos de la terapia génica se pueden dividir en usos actuales y usos potenciales que se están investigando.

Actualmente, solo hay un puñado de ejemplos de terapia génica en uso en la actualidad. Uno es una terapia genética china que se usa en el tratamiento de algunos cánceres. Otro es un fármaco de terapia génica registrado en Rusia para tratar la enfermedad arterial periférica. En 2012, también hubo un tratamiento de terapia génica aprobado en Europa para un trastorno hereditario poco común llamado deficiencia de lipoproteína lipasa (LPL). Sin embargo, este tratamiento cuesta alrededor de $ 1 millón y, por lo tanto, es actualmente el medicamento más caro del mundo.

También hay muchos usos potenciales para el futuro, algunos más positivos que otros. Los atletas eventualmente podrían intentar usar la terapia genética para mejorar su rendimiento. La terapia genética también podría mejorar o modificar la apariencia, el metabolismo y la inteligencia de las personas. También podría usarse para reducir nuestra susceptibilidad a las enfermedades al nacer. Sin embargo, en general, cualquier enfermedad o problema médico que tenga un elemento genético podría reducirse o prevenirse mediante la terapia génica en el futuro.

El potencial de las terapias génicas en el futuro es controvertido. La idea de modificar a las personas, ya sea al nacer o después, a menudo se compara con jugar a ser Dios. La idea de que las personas podrían modificar a sus hijos sin su consentimiento es más fácil de justificar para las personas cuando se habla de enfermedades, pero no tanto cuando se considera la inteligencia o las características físicas.

Pero una cosa es segura: sean cuales sean las preocupaciones, los usos futuros de la terapia genética (si tienen éxito) podrían revolucionar la medicina para mejor.

Resumen de la lección

La terapia genética es una técnica experimental que trata o previene enfermedades utilizando genes. Esto se puede hacer reemplazando o desactivando genes problemáticos o agregando nuevos genes al cuerpo humano.

Aunque existen otros métodos, la terapia génica se logra típicamente mediante el uso de vectores , que son transportadores que entregan el gen terapéutico a la célula problemática. Los vectores pueden ser virales (p. Ej., Virus de ADN o ARN) o no virales (p. Ej., Liposomas o ADN plasmídico) y generalmente se introducen de dos formas:

• Con la terapia génica ex vivo, la célula diana se extrae del cuerpo, se cultiva en un laboratorio con el vector y luego se devuelve al cuerpo.
• Con la terapia génica in situ, el vector se introduce directamente en el tejido problemático.

Los usos actuales de la terapia génica incluyen un tratamiento chino para algunos cánceres, un tratamiento ruso para la enfermedad arterial periférica y un tratamiento para un trastorno hereditario poco común llamado LPL. En el futuro, la terapia génica podría tener el potencial de curar o mejorar cualquier enfermedad que tenga un componente genético. Pero también podría usarse para modificar las habilidades atléticas, la apariencia, el metabolismo y la inteligencia de las personas. Este aspecto de la terapia génica es muy controvertido y puede reducir la rapidez con la que se adoptan este tipo de tratamientos.