Proteínas y Enfermedad
La terapia genética es una técnica terapéutica que reemplaza las proteínas dañadas insertando el ADN de esa proteína en una célula. ¿Cuál es la importancia de reemplazar las proteínas dañadas y cómo se logra?
Las proteínas son responsables de una multitud de funciones celulares que son cruciales para la supervivencia de las células y los órganos que pueblan. Las proteínas se producen mediante un proceso conocido como síntesis de proteínas . Durante la síntesis de proteínas, una proteína se construye basándose en el modelo o código que describe su estructura. Este código se encuentra en los genes , también conocido como ADN . Muchas enfermedades son causadas por una producción inadecuada de proteínas, cuando se produce una cantidad excesiva o insuficiente de una determinada proteína o se produce un defecto en el proceso de producción, la proteína se forma incorrectamente.
¿Cómo funciona la terapia genética?
La terapia genética reemplaza las proteínas en la célula al introducir artificialmente el código de ADN en la célula. Es diferente de otras formas de medicina que pueden introducir una sustancia química o una proteína en las células, pero no el ADN. Si se conoce el código preciso para producir la proteína que se necesita para tratar una enfermedad, los médicos pueden sintetizar una hebra de ADN en un tubo de ensayo y luego entregarla en las células del paciente.
Hay varias técnicas de administración de ADN posibles. Un enfoque común es insertar el ADN artificial en un virus no dañino , que naturalmente inserta ADN en las células huésped e inyecta al paciente con el virus. El virus depositará el ADN artificial en las células del paciente y la maquinaria celular existente participará en la síntesis de proteínas leyendo el código de ADN artificial y produciendo la proteína deseada.
Contras de la terapia genética
El concepto de terapia génica es creativo, único y prometedor. Pero es técnicamente desafiante y tiene varios obstáculos que superar:
- La terapia genética no es posible cuando no se ha descubierto el código genético de una proteína.
- El ADN introducido por la terapia génica se degradará naturalmente dentro de la célula; por tanto, el tratamiento será transitorio.
- El sistema inmunológico del paciente reconocerá el ADN introducido por la terapia génica como un patógeno extraño y lo atacará, una reacción que puede dañar el ADN y evitar que tenga éxito terapéutico o dañar al paciente.
- La terapia genética sigue siendo prohibitivamente cara. Por ejemplo, hay un medicamento de terapia génica en el mercado que cuesta alrededor de $ 1,600,000 por paciente, ¡el medicamento más caro del mundo!
Ventajas de la terapia genética
A pesar de estos obstáculos, la promesa de la terapia génica merece la inversión:
- La terapia genética hace posible la producción de una proteína disfuncional dentro de una célula.
- En teoría, la terapia génica puede adaptarse para reemplazar cualquier proteína imaginable, haciéndola útil para una gran cantidad de enfermedades.
Historia de la terapia génica
El concepto de terapia génica se introdujo por primera vez en 1972, y el primer ensayo en un paciente humano ocurrió casi dos décadas después, en 1990. Los primeros cursos de terapia génica encontraron varios problemas. En particular, en 1999, un adolescente con una enfermedad hepática recibió terapia génica como parte de un ensayo en la Universidad de Pensilvania. Su sistema inmunológico tuvo una reacción severa al material genético que se inyectó para producir proteínas hepáticas corregidas, y murió poco después. A pesar de este revés y del escepticismo público que fomentó, la terapia génica ha tenido un número creciente de éxitos en los últimos años. La terapia génica ha aliviado una amplia gama de afecciones, incluidos los trastornos de la retina, los trastornos de la función inmunitaria, diversos cánceres, afecciones neurológicas y la hemofilia por deficiencia de la coagulación sanguínea. Hasta la fecha, más de 2,
Ejemplo de terapia génica
Fibrosis quística (FQ)es una enfermedad modelo para el tratamiento de terapia génica. Es un trastorno genético causado por un problema con el código de ADN de la proteína CFTR que regula la mucosa. Los individuos que padecen FQ tienen una mutación en su código de CFTR que les hace producir una versión disfuncional de la proteína. Esto los lleva a experimentar una acumulación debilitante de mucosidad en los pulmones y a tener una inmensa dificultad para respirar. Para tratar la FQ mediante terapia génica, los médicos sintetizan el ADN que codifica la versión correcta de CFTR en un tubo de ensayo. El código de ADN luego se empaqueta en un virus para que pueda ser entregado al paciente. Una vez que el código de ADN artificial llega a las células pulmonares del paciente, los factores de transcripción y los ribosomas existentes lo utilizan para producir CFTR funcional. El nuevo CFTR interviene y metaboliza la mucosa del paciente, aliviando los síntomas.
Resumen de la lección
La terapia génica es una estrategia para tratar enfermedades y trastornos que surgen de mutaciones genéticas que provocan un problema con la función de una proteína. El ADN que contiene el código adecuado para la proteína de interés se sintetiza en un tubo de ensayo y se entrega a los pacientes, a menudo mediante el uso de un virus. Allí, la célula lee el código de ADN adecuado y genera una proteína funcional a partir de él. Aunque hay una serie de dificultades técnicas que han provocado reveses para la terapia génica durante las últimas décadas, la terapia de tratamiento es cada vez más prometedora para el futuro.
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